Le Zolgensma, le médicament le plus cher du monde
Genève (© 2019 Afriquinfos)-Selon une publication faite mardi par le laboratoire suisse de recherches pharmaceutiques, Novartis, le Zolgensma, destiné à soigner l’amyotrophie spinale, est le médicament le plus cher du monde avec un coût de 2,125 millions de dollars/la dose (1,062 milliards FCFA).
Sous le terme d’«amyotrophie spinale» se cache une grave déficience génétique qui empêche la production de SMN, une protéine nécessaire aux neurones moteurs (motoneurones), chargés de commander nos muscles, sinon ces derniers s’atrophient jusqu’à la paralysie, voire, la mort. Il existe plusieurs formes de la maladie, et la plus grave touche les bébés car elle les empêche de respirer, de s’asseoir, de marcher. En général, leur espérance de vie ne dépasse pas deux ans.
Auparavant, il y’ avait un traitement appelé Spinraza qui permet la fabrication de SMN administré à raison de six doses la première année, puis trois par an (à vie).
Mais le Zolgensma, ne nécessite qu’une seule injection. La thérapie génique consiste à remplacer un gène « malade » par un gène « médicament », comme le Zolgensma. Celui-ci a montré des résultats très concluants, car des enfants peuvent bouger et même marcher. Le Pr Isabelle Desguerre, chef du service de neuropédiatrie à l’hôpital Necker, à Paris, le juge « sans comparaison et révolutionnaire».
Le 24 mai, les Etats-Unis ont été les premiers à autoriser sa commercialisation à 2,125 millions de dollars, soit le médicament le plus cher du monde. Novartis, le laboratoire suisse qui le commercialise, estime qu’il reste moins coûteux que le Spinraza, qui est à 4 millions de dollars sur 10 ans (soit la dose à 70 000 euros).
Il faut souligner que sur 7.000 maladies rares, 80 % sont d’origine génétique.